Золотой укол. Почему родители детей со СМА не могут купить самое дорогое лекарство в мире, даже имея огромные деньги Спектр
Вторник, 06 декабря 2022
Сайт «Спектра» доступен в России через VPN

Золотой укол. Почему родители детей со СМА не могут купить самое дорогое лекарство в мире, даже имея огромные деньги

Препарат «Золгенсма». Фото AP/ Scanpix /Leta Препарат «Золгенсма». Фото AP/ Scanpix /Leta

В Краснодаре медицинский консилиум отказался назначить страдающему спинально-мышечной атрофией (СМА) Марку Угрехелидзе препарат «Золгенсма», стоимостью 121 миллион рублей, несмотря на то, что благотворители собрали эти деньги для лечения трехлетнего ребенка. Один так называемый «золотой укол» самого дорого лекарства в мире способен остановить редкое генетическое заболевание, из-за которого у Марка каждый день отмирают двигательные нейроны.

Председатель консилиума Светлана Артемьева, куратор регистра пациентов со спинальной мышечной атрофией в России, заявила отцу ребенка, что это нецелесообразно, потому что мальчик уже получает другое лекарство — «Рисдиплам», пишет издание 93.ru. В региональном Минздраве всю ответственность за это решение переложили на федеральных коллег.

Посмотреть эту публикацию в Instagram

Публикация от Alexander Kurmyshkin (@kurmyshkin_alexander)

С весны 2020 года Марк Угрехелидзе принимает препарат, который сначала бесплатно предоставляла компания-производитель Roche, а потом стал закупать государственный благотворительный фонд «Круг добра». Дело в том, что «Рисдиплам» нужно принимать всю жизнь, а укол «Золгенсмы» делают лишь один раз. Он подменяет в организме неработающий ген, благодаря чему нормализуется выработка белка, отвечающего за выживаемость двигательных нейронов. Применение лекарства у маленьких детей может дать им возможность полностью вылечиться от СМА и не зависеть от лекарств всю жизнь.

Поэтому родители Марка запустили сбор денег на закупку «Золгенсмы». Больше года требуемая сумма в 121 млн рублей не набиралась. Завершить сбор помог фонд экс-мэра Екатеринбурга Евгения Ройзмана — его поддержали журналист Юлия Латынина, писатель Борис Акунин, футбольный комментатор Василий Уткин и другие. Основу сбора составили частные переводы обычных людей, пишет «Русская служба би-би-си».

И вот, 31 января сбор средств был наконец завершен.

«Ваш [Краснодарский] Минздрав себя ведет подло. Они не принимают никаких решений, кивают на Москву, хотя они не тратят ни копейки. Это люди со всей страны сделали и дали парню шанс. От них ничего не требуется, дайте заключение, придет препарат, поставьте, и всё. Мы уже кучу народа спасли без копейки бюджетных денег. Сейчас какая ситуация — мы спрашиваем, почему вы не даете [поставить укол]? Они говорят, что противопоказано. Как так? Предыдущим [детям со СМА] не было противопоказано», — прокомментировал решение медицинского консилиума в Краснодаре Евгений Ройзман.

«Золгенсма» не аспирин, ее в аптеке не пойдешь, не купишь. Нужно заключение врачебной комиссии. До регистрации «Золгенсмы» в России в декабре 2021 года его могли применять только на основании федерального консилиума. После регистрации стало достаточно и регионального. Но регионы все равно не берут на себя смелость [назначать препарат] и запрашивают федеральных экспертов. Они нам 3 февраля и отказали", — объяснил «Русской службе Би-би-си» Малхаз Угрехелидзе, отец Марка.

Семья намерена обращаться в прокуратуру и Следственный комитет, чтобы добиться желаемого лечения. В прокуратуре Краснодарского края уже заявили, что начали проверять решение консилиума об отказе.

Малхаза Угрехелидзе возмущает то, что его не пустили на заседание, как и независимого врач-невролога, главу фонда «Помощь детям СМА» Александра Курмышкина, на чьем участии настаивала семья Марка. Ненадолго Курмышкину все-таки удалось прорваться на консилиум, который проходил по видео-связи.

«Он зашел и спросил у экспертов — считаете ли вы, что „Золгенсма“ будет небезопасна для здоровья ребенка? И ему ответили, что нет, не считают. Мы попросили занести это в протокол, но нам отказали. И после этого отключили экраны», — рассказал Малхаз Угрехелидзе.

В прямом эфире на «Эхе Москвы» Александр Курмышкин предположил, что отказ в назначении препарата может быть связан с «движением денег».

«Орфанные болезни — это очень дорого, и за этим следят, к сожалению, не правительство, а определенные коммерческие группировки, которые имеют в правительстве мощное лобби. Поэтому когда мы сами собираем деньги и сами управляем, кому какой препарат назначать, исходя из интересов ребенка, а не коммерческой компании, с которой есть договоренность, это сильно меняет их планы. Мы идем навстречу интересам пациентов, и перед этим не приходим к ним к поклоном договариваться, сколько процентов перед этим мы должны им дать», — заявил Курмышкин.

Малхаз Угрехелидзе считает, что мальчику не назначают «Золгенсму», чтобы не создавать «прецедент». При положительном решении у семьи появится возможность требовать бесплатной закупки через «Круг добра», а это способно вызвать цепную реакцию, сказал он «Русской службе би-би-си».

«И тогда фонду придется объяснять детям по всей стране, почему им не назначена „Золгенсма“, а нам одобрили. Тратить сотни миллионов рублей на массовую закупку препарата мало кому захочется», — убежден отец Марка.

Как пишет Коммерсант, в похожем положении в России оказались как минимум еще шесть детей. Родители детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) просят правительство разрешить негосударственным благотворительным фондам закупать препарат «Золгенсма» до его ввода в гражданский оборот в России. И решить эту проблему системно, а не на экстренных заседаниях консилиумов, где рассматривают возможность сделать исключения из правил.

Евгений Ройзман объяснил ситуацию политическими и экономическими мотивами. Экономическая составляющая в том, что ряд высокопоставленных чиновников заинтересованы в лечении СМА препаратами «Спинраза» и «Рисдиплам», считает он.

«Потому что, если ставить ребенку „Спинразу“, то это надо делать всю жизнь, это сумасшедшие деньги из бюджета, поэтому они лоббируют эти лекарства», — заявил политик изданию 93.ru.